Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Exicure Inc (NASDAQ:XCUR) đã ghi nhận mức tăng ấn tượng 25% sau thông báo về việc hoàn thành lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của GPC-100. Thuốc này đang được nghiên cứu để điều trị cho bệnh nhân đa u tủy đang trải qua cấy ghép tế bào gốc. Dự kiến, công ty sẽ công bố kết quả sơ bộ từ nghiên cứu này trong quý 4 năm 2025.

Thử nghiệm lâm sàng đang đánh giá khả năng của GPC-100, một phân tử nhỏ đối kháng CXCR4, trong việc cải thiện quá trình huy động tế bào gốc tạo máu từ tủy xương vào máu ngoại vi. Điều này giúp thu thập và sử dụng trong các thủ thuật cấy ghép tế bào gốc tự thân. Các kết quả sơ bộ cho thấy GPC-100 có tiềm năng tạo ra sự khác biệt so với các phương pháp điều trị hiện tại về tốc độ huy động tế bào gốc.

Một trong những lợi thế của GPC-100 là có thể được sử dụng chỉ 45 phút trước khi thu thập tế bào gốc. Điều này mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các phương pháp huy động truyền thống, vốn thường yêu cầu bệnh nhân phải tiêm thuốc vào đêm trước khi thực hiện thủ thuật. Ông Muthalagu Ramanathan, Giám đốc Chương trình Đa u tủy tại U Mass Memorial Health, nhấn mạnh rằng phương pháp mới này có thể giảm thiểu các thách thức về mặt hậu cần cho bệnh nhân.

Bên cạnh ứng dụng trong điều trị đa u tủy, Exicure cũng đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Công ty cũng đang khám phá các cơ hội hợp tác tiềm năng nhằm tận dụng khả năng của GPC-100 trong các ứng dụng liệu pháp tế bào và gen.

Sự tăng vọt của cổ phiếu XCUR gần đây có thể thu hút sự quan tâm của nhiều nhà đầu tư. Tuy nhiên, việc đầu tư vào cổ phiếu luôn tiềm ẩn rủi ro và cần được cân nhắc kỹ lưỡng. Các nhà đầu tư nên dựa vào các phương pháp đã được chứng minh và không để sự hưng phấn hay cảnh giác thái quá chi phối quyết định sáng suốt của mình.

Về thông tin chi tiết hơn liên quan đến công ty Exicure Inc và tình hình đầu tư, có thể tham khảo thêm tại https://www.nasdaq.com/ hoặc trang web chính thức của công ty để có thông tin cập nhật và chính xác nhất.

Nhìn chung, sự phát triển của GPC-100 trong thử nghiệm lâm sàng và tiềm năng ứng dụng trong điều trị bệnh đa u tủy cũng như các bệnh lý khác đang tạo ra những kỳ vọng tích cực. Tuy nhiên, nhà đầu tư vẫn cần thận trọng và thực hiện các quyết định đầu tư dựa trên sự phân tích kỹ lưỡng và cân nhắc rủi ro.

Các nhà nghiên cứu tại Singapore đã đạt được một bước tiến quan trọng trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị mới cho hai nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa trên toàn cầu. Một loại thuốc điều trị ung thư do Singapore phát triển, PRL3-zumab, đã cho thấy tiềm năng trở thành một giải pháp thay thế cho các bệnh nhân mắc thoái hóa điểm vàng thể ướt do tuổi tác (AMD) và bệnh võng mạc tiểu đường.

Theo kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng được công bố trên tạp chí Nature Communications, PRL3-zumab đã chứng minh khả năng cầm máu hiệu quả cho các mạch máu bị tổn thương, nguyên nhân chính gây mất thị lực trong các bệnh lý trên. Hiện tại, những bệnh nhân mắc các bệnh lý đe dọa thị lực thường phải tiêm trực tiếp vào mắt hằng tháng, một thủ thuật tiềm ẩn nguy cơ nhiễm trùng và tổn thương thủy tinh thể.

Đáng chú ý, có tới 45% số bệnh nhân không đáp ứng đầy đủ với các phương pháp điều trị hiện nay, tạo ra nhu cầu cấp thiết cho các phương pháp tiếp cận thay thế. PRL3-zumab nổi lên như một giải pháp tiềm năng, khác biệt với các liệu pháp điều trị hiện tại ở chỗ có thể được tiêm vào tĩnh mạch và giúp làm giảm tới 86% hiện tượng rò rỉ mạch máu so với tiêm nội nhãn.

Nhóm nghiên cứu đang chuẩn bị cho các thử nghiệm trên người sau khi được Cơ quan Khoa học Y tế Singapore (HSA) phê duyệt. Dự kiến, các thử nghiệm này sẽ bắt đầu vào cuối năm nay, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc đánh giá tiềm năng của PRL3-zumab trong điều trị nhãn khoa tại Singapore.

Trước đó, PRL3-zumab đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn II trên bệnh nhân ung thư với hồ sơ an toàn thuận lợi. Giáo sư Qi Zeng, nhà khoa học chính cấp cao tại Viện Sinh học Phân tử và Tế bào A*STAR và là người sáng lập công ty công nghệ sinh học địa phương Intra-ImmuSG, chia sẻ: ‘Khám phá này cho thấy những nghiên cứu khoa học cơ bản có thể dẫn đến những kết quả thay đổi cuộc sống như thế nào’.

Với những kết quả đầy hứa hẹn này, PRL3-zumab đang được kỳ vọng sẽ trở thành một phương pháp điều trị mới hiệu quả cho các bệnh nhân mắc bệnh lý nhãn khoa. Nếu thành công, nó sẽ giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho hàng triệu người trên toàn thế giới đang phải đối mặt với nguy cơ mù lòa.